Genetische Therapie

Genetische Therapie

Seit Ende 2019 steht eine gentherapeutische Therapie für Patienten mit bestimmten erblichen degenerativen Erkrankungen der Netzhaut zur Verfügung. Anwendung findet hier eine „Genadditionstherapie“ bei der gesunde Kopien des entsprechenden Gens unter die Netzhaut gespritzt werden. Diese werden hier von der darunter liegenden Schicht, dem „retinalen Pigmentepithel“ aufgenommen und in den Zellkern geschleust. Hier übernehmen sie die entsprechende Aufgabe des vorher kranken Gens. Diese Therapie kann nur eingesetzt werden, wenn noch genügend lebende Netzhaut-Zellen vorhanden sind.